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Étude visant à comparer deux approches de traitement par antibiotique pour la prise en charge des exacerbations pulmonaires en consultation externe chez les enfants âgés de 3 à 18 ans. (Numéro de protocole : STOP PEDS 2.0 RCT - Main Cohort )

L’étude STOP Peds vise à comparer l’innocuité et l’efficacité de deux approches de traitement par antibiotique pour la prise en charge des exacerbations pulmonaires chez les enfants atteints de fibrose kystique.   Cette étude comprend deux groupes.

Âge
3 à 18 ans
Mutation
Aucune copie de F508del
VEMS % de la valeur prédite
50% ou plus
Population
Toute personne atteinte de fibrose kystique
Durée
-

Anti-infectieux

Étude visant à évaluer une approche standardisée pour le traitement des exacerbations pulmonaires chez les enfants et adultes atteints de fibrose kystique âgés de 6 ans et plus. (Numéro de protocole : STOP360-IP-22)

Protocole: STOP360-IP-22

Cette étude vise à examiner les exacerbations pulmonaires, une aggravation des symptômes respiratoires, chez des personnes atteintes de fibrose kystique nécessitant un traitement par antibiotique(s), administré par voie intraveineuse. Elle comparera deux approches : un traitement par un seul antibiotique (une bêta-lactamine) et un traitement combinant deux antibiotiques (tobramycine et une bêta-lactamine). L'objectif est de déterminer si l'une des deux approches offre une meilleure amélioration de la fonction respiratoire et des symptômes.

Âge
6 ans et plus
Mutation
Aucune copie de F508del
VEMS % de la valeur prédite
-
Population
Toute personne atteinte de fibrose kystique
Durée
48 jours

Thérapie génique

Étude visant à évaluer le SPL84 chez des adultes atteints de fibrose kystique porteurs de la mutation 3849 + 10 Kb C->T (Numéro de protocole : SpliSense )

Protocole: SPL84-002

Cette étude vise à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, l’efficacité et la pharmacodynamie du SPL84, un oligonucléotide antisens (ASO) administré par inhalation, chez des adultes atteints de fibrose kystique porteurs de la mutation 3849 + 10 Kb C->T.   Les participants recevront, une fois par semaine pendant neuf semaines, soit le SPL84 (médicament à l'étude) ou un placebo, administré par inhalation.

Âge
18 ans et plus
Mutation
Aucune exigence de mutation
VEMS % de la valeur prédite
40% ou plus
Population
Toute personne atteinte de fibrose kystique
Durée
115 jours

Étude observationnelle

Évaluation à long terme des traitements modulateurs de la CFTR chez les personnes atteintes de FK (Can-Impact-CF)

Protocole: CAN-IMPACT

Cette étude observationnelle vise à analyser les tendances en matière de santé chez les personnes atteintes de fibrose kystique vivant au Canada et recevant un traitement modulateur, tel que Trikafta.  L'objectif des chercheurs est de déterminer si ces traitements conservent leur efficacité à long terme et, le cas échéant, d'identifier ceux qui offrent les meilleurs résultats pour chaque personne.

Âge
6 ans et plus
Mutation
Aucune copie de F508del
VEMS % de la valeur prédite
-
Population
Toute personne atteinte de fibrose kystique
Durée
5 années

Thérapie génique

Étude visant à évaluer le VX-522 chez des adultes âgés de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique. (Numéro de protocole

Protocole: VX21-522-001

Cette étude vise à évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité du BI 1291583, un médicament conçu pour réduire l’inflammation pulmonaire. Il s'agit d'une étude randomisée, contrôlée par placebo.

Âge
De 18 à 65 ans
Mutation
Aucune copie de F508del
VEMS % de la valeur prédite
40% ou plus
Population
Toute personne atteinte de fibrose kystique
Durée
8 mois

Anti-inflammatoire

Étude visant à évaluer le BI 1291583 chez des adultes atteints de bronchectasie (Numéro de protocole : BI 1397-0014 (Airtivity))

Protocole: BI 1397-0014

Âge
12 ans et plus
Mutation
Aucune copie de F508del
VEMS % de la valeur prédite
-
Population
Toute personne atteinte de fibrose kystique
Durée
76 semaines