Cette étude vise à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, l’efficacité et la pharmacodynamie du SPL84, un oligonucléotide antisens (ASO) administré par inhalation, chez des adultes atteints de fibrose kystique porteurs de la mutation 3849 + 10 Kb C->T. Les participants recevront, par inhalation, soit le SPL84 (médicament à l’étude), soit un placebo, une fois par semaine pendant neuf semaines. Le SPL84 est un oligonucléotide antisens (ASO), administré par inhalation. Il s'agit d'une petite molécule conçue pour corriger les anomalies de l’ARN CFTR causées par des mutations d’épissage, afin de permettre aux cellules de produire une protéine CFTR fonctionnelle. Il s’agit d’une étude à doses multiples et croissantes portant sur trois niveaux de dose. L’étude débutera par la cohorte recevant la dose la plus faible et progressera vers les doses supérieures une fois chaque étape validée. Les chercheurs évalueront la tolérabilité, l’innocuité et les effets du traitement en surveillant l'état de santé des participants. La participation à l'étude pourra inclure des prises de sang, des tests de la fonction respiratoire, des électrocardiogrammes et, si nécessaire, d'autres examens.