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Thérapie génique

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Étude visant à évaluer le VX-522 chez des adultes âgés de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique. (VX21-522-001)

Cette étude vise à évaluer l’innocuité et la tolérabilité du VX-522, un médicament à base d'ARN messager (ARNm) administré par inhalation, chez des adultes atteints de FK dont la mutation ne répond pas aux traitements modulateurs de la CFTR.   Il s'agit d'une étude ouverte, ce qui signifie que tous les participants recevront le médicament à l'étude (VX-522).
Cette étude vise à évaluer l’innocuité et la tolérabilité du VX-522, un médicament à base d'ARN messager (ARNm) administré par inhalation, chez des adultes atteints de fibrose kystique dont la mutation ne répond pas aux traitements modulateurs de la CFTR. Il s'agit d'une étude ouverte, ce qui signifie que tous les participants recevront le VX-522. Chaque participant recevra plusieurs doses du médicament à l’étude sur une période de quatre semaines, suivies de visites de suivi pendant 28 semaines. Différentes doses du VX-522 seront évaluées. Le VX-522 sera administré par inhalation. Dans cette étude, les chercheurs évalueront l’innocuité et la tolérabilité en surveillant tout changement dans l'état de santé des participants. La participation à l'étude pourra inclure des prises de sang, des tests de la fonction respiratoire, des électrocardiogrammes et, si nécessaire, d'autres examens. Pour en savoir plus sur cette étude, veuillez consulter le site Web développé par le promoteur. Ce site n’est pas géré ou exploité par la Cystic Fibrosis Foundation, qui n'est donc pas responsable de son contenu.

Study Design IconConception de l’étude

  • Type d’étude:Tooltip icon

    Interventionnelle

  • Durée de la participation:

    8 mois

  • Nombre de visites pour l’étude:

    33

Additional Information IconInformation additionnelle

  • Phase:Tooltip icon

    Phase 2

  • Promoteur de l’étude:Tooltip icon

    Vertex

  • Médicaments à l’étude:

    VX-522 mRNA


Participating Sites IconSites de l’étude

Inscription

Quebec City

Institut universitaire de cardiologie et de pneumologie de Québec, 2725, chemin Sainte-Foy

Quebec City, Québec, G1V4G5

Personne-ressource :

Courriel : nathalie.vadeboncoeur@criucpq.ulaval.ca

Inscription

Calgary

Centre de fibrose kystique de l’Hôpital pour enfants de l’Alberta, 1820, chemin Richmond S.-O.

Calgary, Alberta, T2T 5C7

Personne-ressource :